Министерство здравоохранения Канады выдало препарату Albrioza (фенилбутират натрия и урсодоксилтаурин, AMX0035) компании Amylyx Pharmaceuticals одобрение на продажу для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), сообщает Pharmaceutical Technology.
Отмечается, что пероральная комбинированная терапия с фиксированными дозами Albrioza снижает гибель нейронов. Согласно данным исследований, у пациентов с БАС, получавших препарат либо в качестве самостоятельного лечения, либо вместе с распространенными методами лечения БАС, наблюдалось статистически значимое и клинически значимое улучшение функциональных результатов по сравнению с плацебо.
Маркетинговое одобрение препарата основано на результатах многоцентрового клинического исследования II фазы CENTAUR, в котором приняли участие 137 пациентов с БАС. Испытание включало шестимесячную рандомизированную плацебо-контролируемую фазу и открытую фазу длительного наблюдения. Данные исследования показали, что пациенты, получавшие препарат, набрали в среднем на 2,32 балла больше по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) после 24 недель терапии.
Одним из условий одобрения препарата регулятором было представление результатов продолжающегося плацебо-контролируемого рандомизированного исследования фазы III PHOENIX AMX0035. Основные результаты исследования PHOENIX ожидаются в 2024 году.