В РФ появятся препараты для лечения нарушения свертываемости крови и изделия для детей с синдромом Пьера Робена. Об этом сообщили в пресс-службе фонда «Круг добра».
«В фонд „Круг добра” обратилось Всероссийское общество гемофилии с просьбой включить в перечень тяжелых жизнеугрожающих и хронических заболеваний, в том числе редких (орфанных) заболеваний, наследственный дефицит фактора свертывания крови XIII. 23 июня фонд принял это редкое генетическое заболевание в перечень нозологий и уже 30 июня включил в закупки препарат „Концентрат фактора свертываемости XIII человеческий” (ТН „Фиброгаммин II”)», – говорится в сообщении.
Пациентов с наследственным дефицитом фактора свертывания крови XIII насчитывается в мире порядка 60 человек. Рождаются они примерно 1:2000 000 и, как правило, погибают в раннем возрасте. К счастью, в России таких пациентов очень мало. Включенный в закупки препарат «Фиброгаммин II» не зарегистрирован в РФ, но его клинические результаты ученые оценивают как высокие, отметили в фонде.
В перечень нозологий фонда также вошла еще одна патология – синдром Пьера Робена. Дети с этой патологией появляются на свет с недоразвитой нижней челюстью, расщелиной неба и западением языка («птичье лицо»). Основной проблемой при этом врожденном недуге является апноэ – обструктивное нарушение дыхания, в результате чего корень языка сужает или полностью перекрывает дыхательные пути пациента.
«Для обеспечения полноценного дыхания таких пациентов необходимо устранение недоразвития нижней челюсти путем компрессионно-дистракционного остеосинтеза. Поэтому фонд включил в перечень закупок накостные компрессионно-дистракционные аппараты для снижения послеоперационных осложнений. Это поможет полному восстановлению дыхания пациентов», – пояснили в «Круге добра».
Минздрав предложил разрешить фонду «Круг добра» помогать пациентам старше 18 лет.
