FDA одобрило препарат bluebird bio для пациентов с редким заболеванием, требующим регулярных переливаний крови, под названием бета-талассемия. Как сообщает агентство Reuters, производитель оценил ЛП в рекордные $2,8 млн, что делает его самым дорогим в мире, передает ФВ.
Бета-талассемия вызывает нехватку кислорода в организме и часто приводит к проблемам с печенью и сердцем. Пациенты в тяжелом состоянии, которых в США насчитывается до 1500 человек, нуждаются в переливании крови каждые две-пять недель.
Bluebird описывает Zynteglo как средство для однократного приема, которое может устранить необходимость в переливании крови, что поможет пациентам сэкономить на лечении. Средняя стоимость переливаний крови в течение жизни может составлять $6,4 млн, сообщил Reuters главный операционный директор компании Том Клима. «Мы считаем, что цены, которые обсуждаем, по-прежнему могут принести пациентам пользу», – отметил он.
Генная терапия обычно имеет высокую цену и потому часто сталкивается с сопротивлением со стороны страховых компаний. Например, Novartis была вынуждена в 2019 году предлагать скидки и ввести рассрочку платежей для своего препарата «Золгенсма» стоимостью $2,1 млн после того, как страховщики не согласились с ценой на препарат. Bluebird пока ведет переговоры по этому вопросу.
FDA предупредило о возможном развитии рака крови при приеме лекарственного средства, но отметило, что в ходе исследований таких случаев отмечено не было. Bluebird рассчитывает начать лечение пациентов в четвертом квартале этого года. Однако в 2022 году компания не получит доходов от препаратов, поскольку цикл лечения занимает в среднем от 70 до 90 дней.
