Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию bluebird bio для лечения редкого неврологического расстройства. Об этом пишет Reuters со ссылкой на компанию.
«Skysona – первая одобренная FDA терапия, демонстрирующая замедление прогрессирования неврологической дисфункции у мальчиков с ранней активной церебральной адренолейкодистрофией (CALD). CALD является разрушительным и смертельным нейродегенеративным заболеванием», – говорится в заявлении компании.
Bluebird сообщила, что ожидает, что коммерческий продукт будет доступен к концу 2022 года в ограниченном количестве квалифицированных лечебных центров в Соединенных Штатах.
CALD вызывается мутациями в гене ABCD1, что приводит к накоплению жирных кислот с очень длинной цепью в головном и спинном мозге. Обычно это происходит у мальчиков в возрасте от трех до 12 лет.
В июне препарат получил единогласное одобрение группы внешних консультантов FDA, отмечает издание.
FDA ранее одобрило ЛП стоимостью $2,8 млн.
