Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию CSL Behring на основе вектора аденоассоциированного вируса, Hemgenix (etranacogene dezaparvovec), для лечения гемофилии B (врожденный дефицит фактора IX) у взрослых пациентов. Об этом сообщает Pharmaceutical Technology.
Лечение показано для применения у таких лиц, которые используют профилактическое лечение фактором IX, имеют существующее или имевшее место в прошлом опасное для жизни кровотечение, или повторяющиеся серьезные эпизоды внезапного кровотечения.
Регулирующее агентство предоставило одобрение на основании результатов многонационального открытого клинического исследования фазы III HOPE-B с одной группой. Исследование предназначено для анализа безопасности и эффективности Hemgenix.
Согласно полученным данным, Hemgenix помог пациентам с гемофилией B добиться средней активности фактора IX на уровне 39% и 36,7% через 6 и 24 месяца соответственно после инфузии.
Средняя скорректированная годовая частота кровотечений (ABR) для всех кровотечений снизилась на 54% в течение 7-18 месяцев после инфузии по сравнению с шестимесячным периодом до начала профилактической заместительной терапии фактором IX.
Кроме того, 94% субъектов, получавших Hemgenix, прекратили профилактическое использование и не получали предшествующее плановое профилактическое лечение.
Повышение уровня ферментов печени, головная боль, повышение уровня ферментов в крови и гриппоподобные симптомы среди прочего были наиболее частыми побочными эффектами генной терапии.
Одноразовый продукт генной терапии, вводимый внутривенно, Hemogenix содержит вирусный вектор, несущий ген фактора свертывания IX.
Генеральный директор и управляющий директор CSL Поль Перро (Paul Perreault) сказал: «В рамках нашего обещания пациентам CSL стремится предоставлять инновационные и новаторские решения для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей, и мы гордимся тем, что представляем новую волну революционных лекарств для людей, живущих с гемофилией B. Мы признательны и благодарим всех участников испытаний, ученых и исследователей, без которых это важное достижение было бы невозможно, и с нетерпением ждем положительного воздействия Hemgenix на сообщество больных гемофилией B».
Австралийский производитель лекарств CSL установил прейскурантную цену своей одноразовой генной терапии гемофилии B на уровне $3,5 млн, что сделало ее самым дорогим лечением в мире после одобрения FDA, пишет Reuters.
