Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат leniolisib (торговая марка Joenja) от Pharming Group, который применяется для лечения одной из форм первичного иммунодефицита – синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS). Это первое лекарственное средство для лечения недуга, одобренное к применению, сообщает «ФВ» со ссылкой на Pharming Group.
Редкое генетическое заболевание поражает одного-двух человек на миллион. APDS мешает функционированию иммунных клеток, В-клеток и Т-клеток и часто проявляется в форме повторяющихся тяжелых синусно-пульмональных инфекций, лимфопролиферации, аутоиммунности и энтеропатии.
Согласно результатам исследований, препарат помогает пациентам нормализовать иммунную функцию. Так, у испытуемых наблюдалось значительное увеличение количества В-клеток, генерирующих иммунный ответ, и уменьшение размера лимфатических узлов. Среди побочных эффектов: головная боль, синусит и атопический дерматит.
Назначать leniolisib можно будет пациентам с 13 лет. Ожидается, что препарат поступит в продажу в США уже в апреле. По данным аналитиков, его цена составит $250-400 тысяч.
Pharming Group выкупила глобальные права на Joenja в 2019 году у Novartis.
В 2019 году FDA одобрило препарат Xembify от Grifols, который представляет собой 20%-ный иммуноглобулин для подкожного введения. Средство используется для лечения одной из форм первичного иммунодефицита.
