Американская Pfizer отчиталась о результатах поздней стадии исследований экспериментальной терапии гемофилии. По данным компании, препарат на основе марстацимаба достиг своей главной цели – продемонстрировал превосходство над текущим стандартом лечения, на 92% сократив кровотечения у пациентов с тяжелой формой гемофилии А и В.
Гемофилия нарушает способность организма вырабатывать белки, отвечающие за свертываемость крови, что может привести к длительному кровотечению. Настоящий стандарт лечения – заместительная терапия – требует регулярного вливания недостающих белков. Кроме того, существует генная терапия Hemgenix австралийского производителя лекарств CSL, которая обеспечивает долгосрочное решение проблемы с кровотечениями для больных гемофилией B, но это один из самых дорогих методов лечения в мире ($3,5 млн за упаковку).
Марстацимаб от Pfizer действует иначе: запускает процесс сворачивания крови. Препарат рассчитан на единоразовое подкожное введение еженедельно. В ходе текущего испытания марстацимаба тестировались только те пациенты, у которых не было антител, останавливающих выработку белков свертывания крови, называемых фактором VIII или фактором IX, однако компания планирует включить таких людей в выборку в 2024 году.
В нынешнем году препарат против гемофилии А планирует выпустить французская Sanofi. Разработка находится на завершающей стадии испытаний.
