Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило препарат французской компании Ipsen, который предназначен для борьбы с проявлениями редкого генетического заболевания, вызывающего окостенение мягких тканей в организме – прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазии (ПОФ). Это первое, как отмечают в компании, одобренное регулятором средство для борьбы с гетеротопической оссификацией (внескелетное окостенение), вызывающей серьезные проблемы с подвижностью.
Регулятор одобрил применение препарата Sohonos (паловаротен) у девочек в возрасте от восьми лет и старше, у мальчиков – от 10 лет. Таблетки Sohonos будут продаваться по ориентировочной годовой цене $624 000 из расчета 5 мг в день, притом что доза может варьироваться в зависимости от веса и стадии заболевания.
Ipsen удалось опередить другие компании, такие как Regeneron Pharmaceuticals, которая также разрабатывает экспериментальный препарат гаретосмаб для лечения этого заболевания и рассчитывает получить разрешение американского регулятора в 2024 году.
Одобрение основано на данных исследования, проведенного на поздней стадии, которое показало снижение объема новых аномальных костных образований у пациентов на 54% по сравнению со стандартным лечением. В настоящее время пациенты с ПОФ получают высокие дозы стероидов в начале обострения, которое сопровождается непредсказуемыми приступами отека мягких тканей, боли, снижением подвижности и скованности.
Нежелательные явления при приеме паловаротена соответствуют его классу системных ретиноидов. Наиболее частыми побочными реакциями, возникающими в процессе лечения, были кожные проявления, такие как сухость кожи, сухость губ, алопеция, высыпания, сыпь и зуд, а также костно-мышечные явления, такие как артралгия и преждевременное закрытие хрящевой пластинки роста у растущих детей.
Заболевание крайне редкое. По данным правительства США, оно встречается примерно у одного из 1 млн 600 тысяч новорожденных, а в мире известно всего около 800 таких случаев. ПОФ постоянно прогрессирует, знаменуясь эпизодами обострений, из-за чего больные неизбежно теряют способность самостоятельно есть и пить, передвигаться, ухаживать за собой. К 30 годам большинству людей с ПОФ требуется инвалидное кресло и постоянный уход, в том числе паллиативный.
Преждевременная смерть человека с ПОФ часто бывает вызвана образованием костей вокруг грудной клетки, что приводит к проблемам с дыханием и кардиореспираторной недостаточности, или падениями, приводящими к переломам из-за анкилоза суставов.
