Губернатор Свердловской области Евгений Куйвашев поручил региональному Минздраву обеспечить семью малолетнего екатеринбуржца Михаила Бахтина, страдающего спинальной мышечной атрофией (СМА), препаратом «Эврисди» (рисдиплам). Это значит, что мальчик, который уже прошел лечение генотерапевтической «Золгенсмой» (онасемноген абепарвовек), получит экспериментальную тандемную терапию, что не поддерживается, в частности, государственным фондом «Круг добра».
О решении Куйвашева сообщили местные СМИ, также информацию подтвердил департамент информполитики региона. В сообщении ведомства говорится, что лечение Бахтина «Эврисди» будет прецедентом – ранее в РФ случаев такой тандемной терапии не было. В связи с отсутствием информации о безопасности и эффективности такого метода Минздрав Свердловской области проведет на базе Областной детской клинической больницы консилиум. Приобретение препарата планируется за счет областного бюджета.
Семья Михаила Бахтина длительное время добивалась продолжения лечения после неэффективной инъекции «Золгенсмы», на которую было собрано 160 млн рублей в 2020-2021 годах. В дальнейшем родители мальчика пытались добиться лечения «Спинразой» (нусинерсен), но им отказывали по причине того, что отсутствуют клинические испытания совместимости этих двух препаратов.
Того же мнения придерживаются в фонде «Круг добра», который с 2021 года спонсирует лечение детей, страдающих орфанными заболеваниями, в том числе СМА. Как пояснили в фонде, тандемная (комбинированная) терапия – прием препарата «Эврисди» или введение препарата «Спинраза» после инфузии «Золгенсмы» – по-прежнему имеет статус экспериментальной, «которую фонд не имеет права финансировать».
«Народный бюджет должен использоваться только на проверенные методы лечения, а экспериментальные методы во всем мире финансируются за счет фармпроизводителей. Фонд не должен поддерживать эксперименты над детьми за счет российских налогоплательщиков», – говорилось в сообщении пресс-службы фонда.
