Британское Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения (MHRA) одобрило препарат Agamree (ваморолон) компании Santhera для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, сделав его первым препаратом, применяемым в стране для лечения пациентов с этим нервно-мышечным заболеванием независимо от типа мутации. Одобрение последовало за аналогичными исследованиями в Европе и США в октябре и декабре 2023 года соответственно.
Компания планирует начать продажи Agamree в Великобритании во второй половине 2024 года. Новый тип кортикостероида одобрен для применения у пациентов в возрасте от четырех лет и старше. В то время как в Европе препарат одобрен по тем же показаниям, в США к нему имеют доступ пациенты в возрасте от двух лет.
Миодистрофия Дюшенна является одним из самых распространенных наследственных нервно-мышечных заболеваний, которое встречается в основном у пациентов мужского пола. В ЕС для его лечения также применяется препарат Translarna (аталурен) компании PTC Therapeutics, но только у пациентов с нонсенс-генетическими мутациями. Однако Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал не продлевать разрешение на его продажу после переоценки имеющихся данных в сентябре 2023 года.
В ходе основного исследования VISION-DMD (NCT03439670) у мальчиков, получавших препарат Agamree, наблюдался нормальный рост костей, в отличие от группы, получавшей кортикостероид преднизон, у которых наблюдалось замедление роста. Испытуемые, перешедшие со стандартного кортикостероида на Agamree, восстановили рост и здоровье костей. Наиболее частыми побочными эффектами Agamree были рвота и дефицит витамина D.
