Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию Lenmeldy от британской компании Orchard Therapeutics, которая предназначена для лечения детей с редким генетическим заболеванием – метахроматической лейкодистрофией (МЛД). Других одобренных методов его лечения в США на данный момент нет.
МЛД встречается у одного из 40 тысяч человек в США. Заболевание приводит к необратимым повреждениям мозга и других органов. У больных в связи с дефицитом фермента арилсульфатазы А в организме накапливаются сульфатиды – вещества, оказывающие разрушительное воздействие на миелин.
Решение американского регулятора основано на данных о лечении 37 детей, получавших Lenmeldy. Результаты показали, что терапия значительно снижает риск появления тяжелых двигательных нарушений или смерти по сравнению с данными о детях, не получавших лечения.
Тем не менее применение препарата разрешено только на определенных стадиях прогрессирования заболевания. Регулятор отметил потенциальный риск развития рака крови при лечении, а также образования тромбов или отека мозга. Препарат также одобрен в Великобритании.
Недавно компания Orchard вошла в состав японской Kyowa Kirin, сделка о покупке составила $477,6 млн (70,47 млрд юаней). Ожидается, что интеграция Orchard в деятельность Kyowa Kirin позволит ей усилить фокус на удовлетворении потребностей людей с генетическими и другими тяжелыми заболеваниями.
