Экспертный совет государственного благотворительного фонда «Круг добра» рассмотрел вопрос о внесении cиндрома Ларона в перечень нозологий, лечение которых оплачивает организация. Это наследственное заболевание, характеризующееся задержкой роста. Об этом говорится на сайте фонда.
Для лечения синдрома Ларона назначается препарат с МНН мекасермин (торговое наименование – «Инкрелекс») – рекомбинантный инсулиноподобный фактор роста I. Введение лекарства ускоряет темп роста в течение года в среднем на 8 см, позволяет уменьшить в крови уровень липопротеинов и увеличить концентрацию андрогенов.
Эксперты внесли «Инкрелекс» в перечень лекарственных препаратов, закупаемых фондом. После уточнения возможностей поставки новый перечень отправят на утверждение попечительскому совету, пояснили в «Круге добра».
Ранее экспертный совет одобрил для включения в перечень для закупок не зарегистрированный в России препарат «Элевидис» (деландистроген моксепарвовек), применяемый для генозаместительной терапии миодистрофии Дюшенна. Это первый и на данный момент единственный препарат для терапии данного заболевания, применяемый однократно.
Сейчас «Круг добра» обеспечивает лекарствами более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. Это препараты «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен», которые подходят для части пациентов и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD. Однако все они рассчитаны на регулярный прием.