Попечительский совет государственного фонда «Круг добра» одобрил включение препарата «Элевидис» (деландистроген моксепарвовек) в перечень лекарств, которые организация может закупать для лечения своих подопечных. Об этом рассказал глава фонда протоиерей Александр Ткаченко. Ранее аналогичное решение принял экспертный совет «Круга добра». Теперь после одобрения попечительского совета препарат можно будет увидеть на сайте фонда в разделе «Перечни».
«Элевидис» – первый и пока единственный препарат для генозаместительной терапии, применяемый однократно. С помощью вирусного вектора он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина. Препарат одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в прошлом году.
«Мы провели переговоры с федеральными клиниками, чтобы они уже могли принимать этих детей [с миодистрофией Дюшенна], планировать госпитализацию для введения этого препарата. Мы рассчитываем, что этот лекарственный препарат будет доступен в России уже летом», – заявил Ткаченко.
Ожидается, что в 2024 году терапия препаратом «Элевидис» может быть назначена врачами 50 детям в России. Планируется, что в первую очередь препарат получат те дети, которые вплотную приблизились к верхней границе допустимого для проведения инъекции возраста. Сейчас «Круг добра» обеспечивает более 400 детей с миодистрофией Дюшенна препаратами «Аталурен», «Этеплирсен», «Вилтоларсен» и «Голодирсен». Все они рассчитаны на регулярный прием.