Председатель правления Фонда «Круг добра» протоиерей Александр Ткаченко во время заседания попечительского совета фонда «Круг добра» в Общественной палате РФ. Фото: пресс-служба Общественной палаты РФ.
Экспертный совет фонда «Круг добра» одобрил первые восемь заявок на обеспечение детей новейшим препаратом для терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Ожидается, что первые введения препарата состоятся в конце июня – начале июля.Мышечная дистрофия Дюшенна – это тяжелое заболевание, которое вызывается делециями или дупликациями одного или нескольких экзонов либо точечными мутациями в гене дистрофина (DMD). Основное проявление – слабость мышц, затруднения при движениях с детского возраста, которые прогрессируют с течением времени.«„Круг добра“ с 2021 года обеспечил терапией более 400 детей с миодистрофией Дюшенна. Закупаемые фондом препараты аталурен, этеплирсен, вилтоларсен и голодирсен подходят части пациентов с миодистрофией Дюшенна и эффективны при конкретных изменениях в гене DMD, препараты должны приниматься регулярно. С включением еще одного препарата в перечень фонд расширяет возможности российских врачей по лечению миодистрофии Дюшенна, терапия становится доступна еще большему количеству детей с этим заболеванием, которым не подходят другие патогенетические препараты», – говорится в сообщении.«Элевидис» – первый препарат однократного введения для генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна. С помощью вирусного вектора он вносит в клетки укороченную, но функциональную копию гена, кодирующего выработку белка дистрофина. Фонд ожидает, что в 2024 году может получить заявки на обеспечение препаратом «Элевидис» нескольких десятков детей с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте четырех-пяти лет, заявки продолжают поступать.Ранее экспертный совет фонда одобрил, а попечительский совет утвердил для внесения в перечень для закупок фонда не зарегистрированный в России препарат однократного введения деландистроген моксепарвовек (торговое наименование «Элевидис») для генозаместительной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
We use cookies on our website to give you the most relevant experience by remembering your preferences and repeat visits. By clicking “Accept All”, you consent to the use of ALL the cookies.
This website uses cookies to improve your experience while you navigate through the website. Out of these, the cookies that are categorized as necessary are stored on your browser as they are essential for the working of basic functionalities of the website. We also use third-party cookies that help us analyze and understand how you use this website. These cookies will be stored in your browser only with your consent. You also have the option to opt-out of these cookies. But opting out of some of these cookies may affect your browsing experience.
Necessary cookies are absolutely essential for the website to function properly. These cookies ensure basic functionalities and security features of the website, anonymously.
Cookie
Duration
Description
cookielawinfo-checkbox-analytics
11 months
This cookie is set by GDPR Cookie Consent plugin. The cookie is used to store the user consent for the cookies in the category "Analytics".
cookielawinfo-checkbox-functional
11 months
The cookie is set by GDPR cookie consent to record the user consent for the cookies in the category "Functional".
cookielawinfo-checkbox-necessary
11 months
This cookie is set by GDPR Cookie Consent plugin. The cookies is used to store the user consent for the cookies in the category "Necessary".
cookielawinfo-checkbox-others
11 months
This cookie is set by GDPR Cookie Consent plugin. The cookie is used to store the user consent for the cookies in the category "Other.
cookielawinfo-checkbox-performance
11 months
This cookie is set by GDPR Cookie Consent plugin. The cookie is used to store the user consent for the cookies in the category "Performance".
viewed_cookie_policy
11 months
The cookie is set by the GDPR Cookie Consent plugin and is used to store whether or not user has consented to the use of cookies. It does not store any personal data.
Functional cookies help to perform certain functionalities like sharing the content of the website on social media platforms, collect feedbacks, and other third-party features.
Performance cookies are used to understand and analyze the key performance indexes of the website which helps in delivering a better user experience for the visitors.
Analytical cookies are used to understand how visitors interact with the website. These cookies help provide information on metrics the number of visitors, bounce rate, traffic source, etc.
Advertisement cookies are used to provide visitors with relevant ads and marketing campaigns. These cookies track visitors across websites and collect information to provide customized ads.
