Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало полное одобрение генотерапевтическому препарату Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), который предназначен для лечения орфанного заболевания – мышечной дистрофии Дюшенна. Назначать его можно пациентам с четырех лет. Препарат применяется в амбулаторном режиме.
Параллельно регулятор выдал Elevidys ускоренную регистрацию среди пациентов с дистрофией Дюшенна, которые утратили способность самостоятельно ходить и передвигаться без посторонней помощи. Компания Sarepta Therapeutics, разработавшая генную терапию совместно с Roche, ожидает, что выручка от продаж составит $3 млрд в 2025 году и вырастет до $5 млрд в 2027 году. Лечение обходится пациентам в $3,2 млн.
Напомним: Sarepta и Roche заключили соглашение о разработке Elevidys в 2019 году. Швейцарский фармгигант выплатил партнеру $1 млрд за права на разработку. Кроме того, согласно соглашению, Sarepta ответственна за регистрацию и коммерциализацию Elevidys в США, Roche – в других странах.
В 2023 году Sarepta получила ускоренное одобрение на Elevidys в США, но только для лечения амбулаторных пациентов в возрасте четырех-пяти лет. Тогда сообщалось, что основной критерий эффективности (статистически значимое изменение общего балла по шкале Северной звезды (NSAA), которую используют для оценки двигательных функций у пациентов с МДД) в ходе испытаний достигнут не был, однако терапия продемонстрировала хороший результат по вторичным показателям, таким как скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в 10 метров без поддержки и подъема с пола.
Примечательно, что FDA заявляло, что «проведенные на сегодняшний день клинические исследования не дают однозначных доказательств» того, что лечение «вероятно, полезно» для пациентов с миодистрофией Дюшенна. Дважды за шестилетний период работы над проектом процесс приостанавливался – в 2018 и 2021 годах – из-за проблем с безопасностью.
К слову, препарат доступен и российским пациентам: его закупает госфонд «Круг добра». Решение о включении Elevidys в перечень лекарств, которые организация может закупать для лечения своих подопечных, принято попечительским и экспертными советами «Круга добра».
