Американская компания Genentech (входит в Roche Holding) опубликовала результаты пятилетнего наблюдения за пациентами со спинальной мышечной атрофией (СМА) первого типа, которые принимали препарат «Эврисди» (рисдиплам). В настоящее время пероральное лекарство одобрено более чем в 100 странах, и по всему миру прошли лечение более 15 тысяч пациентов.
Расширенное открытое исследование FIREFISH показало, что после пяти лет лечения 91% детей живы. При этом без лечения дети со СМА первого типа (наиболее агрессивная форма) редко доживают хотя бы до двухлетнего возраста, отмечают в компании. Кроме того, 96% детей не утратили способность глотать, 80% могут питаться без трубки для кормления, 59% – сидеть без поддержки не менее 30 секунд.
Сообщается также, что к концу пятого года лечения семь детей демонстрируют способность стоять. Трое из них могут делать это с поддержкой, четверо – без поддержки, а шестеро – ходить с поддержкой.
«Это окончательные результаты исследования FIREFISH, в ходе которого было получено огромное количество информации и данных, что позволило утвердить „Эврисди“ в качестве важного метода лечения, улучшающего жизнь детей со СМА по всему миру», – заявил доктор Леви Гаррауэй, главный медицинский директор Genentech и руководитель отдела глобального развития продукции.
«Эврисди» – единственный пероральный неинвазивный препарат для лечения СМА. В марте производитель другого профильного препарата – «Золгенсма» – раскрыл новые данные, полученные в ходе испытаний. Примечательно, что в исследовании приняли участие дети до девяти лет. Сейчас в инструкции к препарату сообщается, что его эффективность доказана только при лечении пациентов, возраст которых не превышает двух лет.