Компании Moderna и Myrtelle вошли в число участников программы FDA по редким заболеваниям – START (Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics). Объявленная в сентябре 2023 года, она призвана ускорить разработку новых лекарств путем предоставления инвесторам частых консультаций и регулярного общения с FDA для скорейшего продвижения их инициатив.
В рамках программы START компания Moderna будет продвигать препарат на основе мРНК для лечения наследственного заболевания – метилмалоновой ацидемии (ацидурия), обусловленной дефицитом метилмалоновой-КоА-мутазы. В настоящее время разработка проходит первую и вторую фазы исследования Landmark, целью которого является оценка безопасности и переносимости у пациентов.
Компания Myrtelle разрабатывает rAAV-Olig001 для лечения болезни Канавана – смертельного детского генетического заболевания, характеризующегося разрушением белого вещества в головном мозге из-за мутации в гене аспартоацилазы. Это влияет на синтез миелина, что приводит к дефициту фермента аспартоацилазы.
Генная терапия представляет собой новый вектор из класса рекомбинантных аденоассоциированных вирусов (rAAV), которые избирательно нацелены на олигодендроциты – клетки мозга, вырабатывающие миелин. Исследования препарата также находятся в первой и второй фазах.
FDA начало оповещать компании, отобранные для участия в программе START, на прошлой неделе. Первыми в список вошли Neurogene, Denali Therapeutics, Larimar Therapeutics и Grace Science.
