Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило компании ConSynance Therapeutics статус редкого детского заболевания для ее пероральной терапии синдрома Прадера – Вилли (синдром гипотонии – ожирения). Если препарат CSTI-500 пройдет все стадии клинических испытаний и будет одобрен, американская компания получит право воспользоваться специальным ваучером, который можно будет использовать для приоритетного рассмотрения другого ее продукта, а также передать или продать другой компании за $100-350 млн.
Сокращая время рассмотрения FDA на четыре месяца и помогая быстрее вывести актив на рынок, ваучеры являются горячими активами на вторичном рынке. Согласно информации на сайте FDA, программа перестанет действовать 30 сентября 2024 года.
Препарат CSTI-500, предназначенный для лечения синдрома Прадера – Вилли у детей и подростков, представляет собой тройной ингибитор обратного захвата моноаминов (TRI), который воздействует на нейропсихиатрическое поведение, наблюдаемое у пациентов с этим синдромом, такое как желание потреблять огромное количество еды и вспышки гнева. ConSynance заявила, что исследование второй фазы начнется в следующем году.
CSTI-500 восстанавливает баланс серотонина, дофамина и норадреналина, связанных с этим поведением. В настоящее время детям с синдромом Прадера – Вилли рекомендуется принимать гормоны роста. Они могут помочь улучшить размер и силу мышц, повысить уровень энергии и изменить внешний вид лица. Наряду с проблемами поведения и нарушением развития мышц дети с синдромом также испытывают трудности в обучении, для них характерен недостаточный рост и отсутствие полового развития.
Национальная организация по редким заболеваниям (NORD) оценивает заболеваемость синдромом в пределах от одного на 10 тысяч до 30 000 тысяч. «CSTI-500 выделяется как первый кандидат на препарат для лечения синдрома Прадера – Вилли, разработанный для лечения как гиперфагии, так и сильных вспышек гнева, обеспечивая потенциальный прорыв и комплексное решение для лечения этого сложного расстройства», – заявил генеральный директор ConSynance Шуан Лю.
Считается, что патология развивается в результате мутации 15-й хромосомы (сегмента q11.2-q13), причем данная аномалия возникает в момент оплодотворения яйцеклетки, то есть обмена родительских генетических материалов. В 65-75% случаев мутация обусловлена дефектом отцовской 15-й хромосомы, а в 25-35% – наследованием обеих хромосом 15-й пары от матери.
