Препарат Gamifant (эмапалумаб) стал вторым не зарегистрированным в РФ препаратом в перечне госфонда «Круг добра» в списке лекарств для неперсонифицированного резерва и незамедлительного предоставления больным. Он предназначен для лечения первичного и вторичного гемофагоцитарного синдрома – они включены в перечень заболеваний фонда, наличие которых дает право на бесплатное лекобеспечение.
Гемофагоцитарный синдром – редкое генетическое заболевание, приводящее к нарушению клеточной цитотоксичности – важного компонента иммунной системы. Часто пациенты сталкиваются с осложнением заболевания, которое называется «цитокиновый шторм». Это массированная, неконтролируемая, часто фатальная гипервоспалительная реакция.
«Цитокиновый шторм» без лечения смертелен в 100% случаев. Осложнение протекает стремительно: принять решение об интенсивной терапии эмапалумабом необходимо в течение первых двух суток с момента госпитализации.
«Чтобы доступ к эмапалумабу всегда был у врачей, эксперты проголосовали за создание неперсонифицированного резерва этого препарата для детей с вторичным гемофагоцитарным синдромом. Также планируется к рассмотрению вопрос о создании резерва для пациентов с первичным гемофагоцитарным синдромом», – рассказали в «Круге добра».
Право создавать неперсонифицированный резерв незарегистрированных лекарств фонд получил весной 2024 года. Первым незарегистрированным препаратом для создания такого резерва стал белумосудил – этот препарат применяется для предотвращения хронической реакции «трансплантат против хозяина».
