Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) США изучает информацию о возможных тяжелых побочных эффектах генной терапии Skysona (elivaldogene autotemcel) от компании Bluebird Bio, в том числе риске рака крови. То, что прием препарата может стать причиной развития этого заболевания, было известно и ранее (в инструкции имеется предупреждение об этом), однако теперь агентство заявило, что анализирует необходимость регулирующих мер.
FDA призывает назначать пациентам альтернативные методы лечения, такие как трансплантация стволовых клеток от подходящего донора, прежде чем принимать решение о лечении препаратом Skysona. Терапия применяется для лечения церебральной адренолейкодистрофии, которой страдает примерно 1 из 20 000–50 000 человек во всем мире (обычно заболевание встречается у мальчиков в возрасте от 3 до 12 лет).
В компании Bluebird прокомментировали заявление FDA. Ее представитель заявил Reuters, что каких-либо новых ограничений регулятор не вводил. В свою очередь, аналитик Cantor Fitzgerald Эрик Шмидт сказал Reuters, что пациенты с церебральной адренолейкодистрофией имеют очень плохой прогноз, поэтому FDA, скорее всего, завершит свой анализ в пользу Skysona.
Ранее озвучивалась информация о том, что у 7 из 67 детей, принявших участие в клинических исследованиях фазы II и III, развился рак крови. Шесть случаев были связаны с миелодиспластическим синдромом (один из детей скончался), а у одного пациента обнаружен острый миелоидный лейкоз. При этом общая выживаемость составила 94% после двух лет.
Риск вторичных злокачественных новообразований при генной терапии и клеточной терапии известен – в конце 2023 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) начало расследование с целью установления возможных рисков для безопасности пациентов при проведении такого лечения.