Autolus Therapeutics получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на Aucatzyl (obecaktagene autoleucel) – CAR-T-клеточную терапию для взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным острым лимфобластным лейкозом.
Решение американского регулятора об одобрении было основано на данных исследования FELIX (NCT04404660), в котором оценивалась терапия у взрослых пациентов с рецидивирующим или рефрактерным лейкозом. В подгруппе из 65 пациентов с морфологическим заболеванием и более 5% бластов костного мозга Aucatzyl продемонстрировал общую полную ремиссию (CR) в 63% случаев. Основной результат эффективности (CR в течение трех месяцев) был достигнут у 42% пациентов, при этом медианная продолжительность ремиссии составила 14,1 месяца.
Aucatzyl продемонстрировал относительно низкую частоту тяжелых побочных эффектов, которые включали в основном синдром нейротоксичности. Производство Aucatzyl будет осуществляться на производственном предприятии Autolus в Стивенидже, Великобритания.
В результате Aucatzyl выйдет на рынок, включающий препарат Tecartus компании Gilead, который получил одобрение FDA для лечения того же заболевания в 2021 году. При этом Autolus пока не раскрыла цену на Aucatzyl, который также находится на рассмотрении для получения разрешения на продажу в Великобритании и Европейском союзе.
Одобрение последовало за усилением внимания регуляторов к безопасности терапии CAR-T-клетками в этом году. В апреле FDA ввело обязательные предупреждения для этих видов терапии из-за редких случаев злокачественных новообразований Т-клеток. Маркировка Aucatzyl включает эти стандартные предупреждения о рисках, связанных с синдромом высвобождения цитокинов и неврологической токсичностью.
Напомним: в октябре 2024 года НМИЦ гематологии получил первую в России лицензию на изготовление инновационных клеточных препаратов CAR-T, что открывает путь к началу регистрационных клинических испытаний разработанного центром лекарства, нацеленного на борьбу с В-клеточными новообразованиями, – аналога Kymriah (тисагенлеклейсел) от компании Novartis.