Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило генную терапию PTC Therapeutics для лечения потенциально фатального расстройства ферментной недостаточности. Терапия под названием Kebilidi представляет собой одноразовое лечение для детей и взрослых с крайне редким наследственным расстройством – дефицитом декарбоксилазы ароматических L‑аминокислот (AADC).
По оценкам, это расстройство затрагивает менее 1000 человек в Соединенных Штатах. До сих пор в США не было одобренных методов лечения этого заболевания, и врачи часто лечат пациентов различными препаратами, включая те, которые активируют дофаминовые рецепторы в мозге. Ожидается, что генная терапия принесет компании пиковый доход от продукта в размере $273,4 млн в 2026 году, сообщает Reuters.
Kebilidi доставляется в скорлупу – часть мозга, которая участвует в обучении, контроле движений и речи, – с целью переноса модифицированного вируса с геном AADC в нервные клетки. Это позволяет им вырабатывать недостающий фермент AADC. В ходе исследований с участием 28 пациентов терапия помогла улучшить их способность контролировать движение головы и сидеть без посторонней помощи через два года после лечения. Генная терапия PTC Therapeutics уже одобрена в Европейском союзе, Великобритании и Израиле.
