Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось одобрить препарат Applied Therapeutics, предназначенный для лечения галактоземии — редкого генетического заболевания, затрагивающего обмен веществ. Акции компании упали на 84%, так как это первая разработка компании, которая потенциально могла стать коммерческим продуктом.
Речь идет о препарате AT-007 (govorestat). FDA отклонило заявку на его одобрение из-за «определенных недостатков», но Applied намерена оспорить это решение. Ранее американский регулятор уже откладывал решение по этому препарату, потребовав проведения дополнительных исследований.
Заявка Applied на govorestat была основана на данных позднего исследования, в котором препарат помог значительно снизить уровень галактитола у детей, а также исследования средней стадии у взрослых пациентов. Эти же данные были представлены европейскому регулятору здравоохранения, но решения по заявке пока еще нет.
В 2022 году Европейское агентство лекарственных средств (EMA) присвоило препарату статус орфанного средства. Аналогичный статус, а также статус Fast Track препарату выдавало FDA.
Галактоземия — редкое генетическое заболевание обмена веществ, приводящее к неспособности метаболизировать простой сахар галактозу, который затем преобразуется в токсичное вещество под названием галактитол. Он может вызывать неврологические осложнения, включая дефицит речи, познавательных способностей, поведения и моторики. По данным компании, в США насчитывается около 3000 пациентов с галактоземией.