В 2025 году в России планируется запустить производство трех инновационных препаратов для лечения редких наследственных заболеваний, разработанных учеными университета «Сириус» в рамках проекта при поддержке Российского научного фонда. Эта информация была представлена Романом Ивановым, директором Научного центра трансляционной медицины университета, во время пресс-конференции в ТАСС.
Информацию о том, о каких лекарствах идет речь, он не раскрыл. Однако, согласно ранее озвученным планам, речь может идти о таких препаратах, как аталурен для лечения миодистрофии Дюшенна, селексипаг против легочной гипертензии и рисдиплам для борьбы со спинальной мышечной атрофией. Как сообщалось в начале года, технологии получения первых двух уже есть, третья на тот момент была в разработке.
В настоящее время подобные лекарственные средства закупаются за рубежом. Реализация проекта, как считает Иванов, позволит не только обеспечить российских пациентов необходимыми препаратами, но и направить финансовые потоки на развитие национальной науки.
Кроме того, в августе стало известно, что в «Сириусе» намерены создать новую технологию генной терапии для лечения гемофилии B. Данная технология поможет ученым создать серию прототипов новых уникальных генотерапевтических препаратов для терапии, в том числе других наследственных заболеваний, вызванных мутацией генов.
Производством займется компания ООО «Компаундинговые фармацевтические решения» («КФР» – резидент инновационного научно-технологического центра «Сириус»). Выпуск лекарств будет налажен на базе строящейся производственной аптеки в первой половине 2025 года.