Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) США выдало разрешение на применение инновационного лекарственного средства Alyftrek, созданного компанией Vertex Pharmaceuticals для терапии муковисцидоза. Данный препарат представляет собой комбинацию трех действующих веществ — vanzacaftor, тезакафтор и deutivacaftor, которые совместно воздействуют на белок CFTR, играющий ключевую роль в развитии заболевания.
Особенность работы препарата заключается в том, что он корректирует нарушенную функцию трансмембранного регулятора проводимости при муковисцидозе. При генетическом дефекте этого белка происходит накопление вязкого секрета в дыхательных путях, что серьезно осложняет дыхание и разрушает легочную ткань. Компоненты препарата действуют комплексно: vanzacaftor и тезакафтор способствуют корректному формированию и транспортировке белка CFTR к поверхности клетки, а deutivacaftor усиливает его активность, нормализуя перемещение солей и воды через мембрану.
Одобрение препарата основывается на результатах масштабных клинических исследований SKYLINE, охвативших более тысячи пациентов из 20 стран. Испытания подтвердили, что эффективность Alyftrek сопоставима с существующим препаратом от муковисцидоза «Трикафта», при этом новое лекарство имеет преимущество в виде однократного приема в течение суток, что значительно упрощает схему лечения для пациентов.
FDA указало на потенциальный риск повреждения печени при приеме Alyftrek, и возможное развитие печеночной недостаточности. Ожидается, что лексредство будет доступно для покупки с января 2025 года. Годовой курс будет стоить $370 269.
