Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Tryngolza (олезарсен) от Ionis Pharmaceuticals, разработанный в качестве дополнения к диете для снижения уровня триглицеридов у взрослых с синдромом семейной хиломикронемии (FCS) — генетической формой гипертриглицеридемии.
Это первая одобренная FDA терапия, которая снижает уровень триглицеридов у взрослых пациентов. Она обеспечивает существенное снижение случаев острого панкреатита при соблюдении подходящей диеты с низким содержанием жиров. Самостоятельное лечение можно проводить один раз в месяц.
Решение FDA было принято под влиянием результатов двойного слепого многоцентрового исследования баланса фазы III. Оно включало взрослых испытуемых с генетически подтвержденным FCS и уровнем триглицеридов натощак не менее 880 мг/дл. Терапия значительно снизила уровень триглицеридов и существенно снизила частоту неблагоприятных событий, связанных с болезнью.
«Впервые взрослые с FCS теперь могут получить доступ к лечению, которое существенно снижает уровень триглицеридов и риск изнурительного и потенциально опасного для жизни острого панкреатита. Одобрение FDA Tryngolza также является поворотным моментом для Ionis, представляя нашу эволюцию в полностью интегрированную биотехнологическую компанию на коммерческой стадии — цель, которую мы поставили перед собой пять лет назад», — заявил генеральный директор Ionis Pharmaceuticals Бретт Мония.
Tryngolza ранее получила статус орфанного препарата и прорывной терапии, что позволило ей быстрее выйти на рынок.
