Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Neurocrine Biosciences для лечения классической врожденной гиперплазии надпочечников. Crenessity (кринецерфонт) будет использоваться вкупе с глюкокортикоидами для контроля уровня андрогенов у пациентов от 4 лет и старше.
Врожденная гиперплазия надпочечников — редкое генетическое заболевание, поражающее надпочечники, которые вырабатывают гормоны, такие как кортизол и андрогены. Организм человека с этим заболеванием не вырабатывает достаточно кортизола — важного гормона, регулирующего уровень стресса, — и вырабатывают слишком много андрогенов, тестостероноподобного гормона.
Пациентам с этим заболеванием обычно требуются высокие дозы глюкокортикоидов, сверх тех, которые необходимы для восполнения кортизола, поскольку они также помогают снизить избыточный уровень андрогенов. Crenessity работает за счет снижения избыточной выработки андрогенов, что приводит к уменьшению необходимого количества глюкокортикоидного лечения.
Одобрение американского регулятора основано на результатах двух испытаний с участием 182 взрослых и 103 детей. В первом испытании 122 взрослых принимали Crenessity дважды в день, а 60 получали плацебо в течение 24 недель. Пациенты, принимавшие Crenessity, снизили ежедневную дозу глюкокортикоидов на 27%, сохраняя при этом уровень андрогенного гормона (по сравнению со снижением на 10% у тех, кто получал плацебо).
Во втором испытании 69 пациентов-детей принимали Crenessity дважды в день, а 34 получали плацебо дважды в день в течение 28 недель. В нем те, кто принимал Crenessity, снизили ежедневную дозу глюкокортикоидов на 18%, сохраняя при этом уровень гормонов, тогда как у пациентов, принимавших плацебо, наблюдалось почти 6%-ное увеличение дозы глюкокортикоидов.
