Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Grafapex (треосульфан) от компании Medexus Pharma, предназначенный для проведения инъекций с флударабином в ходе подготовки к аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с острым миелоидным лейкозом или миелодиспластическим синдромом.
Одобрение было основано на данных исследования третьей фазы, в котором приняли участие 570 пациентов в возрасте от 18 до 70 лет с ОМЛ или МДС. Участники исследования были случайным образом распределены для получения треосульфана или бусульфана, оба из которых давались вместе с флударабином. Первичной конечной точкой была общая выживаемость пациентов. В группе с треосульфаном этот показатель оказался выше.
Наиболее распространенными побочными реакциями, зарегистрированными при применении треосульфана, были мышечно-скелетная боль, стоматит, лихорадка, тошнота, отек, рвота. Негематологические лабораторные отклонения третьей или четвертой степени включали повышение уровня гамма-глутамилтрансферазы, билирубина, аланинаминотрансферазы, аспартатаминотрансферазы и креатинина.
«Это одобрение FDA представляет собой полезный вариант для взрослых и детей, который может повысить общую выживаемость при минимизации побочных эффектов», – сказал доктор Филиппо Милано, врач-ученый по трансплантации стволовых клеток и главный исследователь клинических испытаний с использованием треосульфана.
Grafapex имеет статус орфанного препарата. По данным Medexus Pharma, запуск продукта запланирован на первую половину 2025 года. Потенциальная годовая выручка от продаж продукта может превысить $100 млн в течение 5 лет после коммерческого запуска.
