Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат SpringWorks Therapeutics для лечения редкого генетического заболевания – нейрофиброматоза, которое вызывает рост опухолей в тканях, покрывающих нервы по всему телу.
Пероральный препарат под торговой маркой Gomekli одобрен для взрослых и детей в возрасте от 2 лет и старше, страдающих заболеванием, известным как нейрофиброматоз I типа (НФ1), с симптоматическими плексиформными нейрофибромами, при которых опухоль не может быть удалена хирургическим путем.
Одобрение было основано на промежуточном исследовании, в ходе которого препарат показал 20% или более уменьшения объема опухоли у 52% детей и 41% взрослых пациентов.
В 2020 году регулятор здравоохранения одобрил препарат Koselugo компании AstraZeneca для детей с НФ1, что сделало его первым специфическим препаратом.
По оценкам SpringWorks, в США живут порядка 100 тысяч пациентов с таким диагнозом, из которых у 30-50% вероятно развитие плексиформных нейрофибром. «Помимо капсулы, мы предлагаем таблетку, которая растворяется в воде, что действительно важно для пациентов, неспособных глотать, и тех, кто ранее не мог получать терапию», – сообщил Reuters генеральный директор Сакиб Ислам.
Gomekli – второй препарат SpringWorks, получивший одобрение FDA, после Ogsiveo, который одобрен для лечения десмоидных опухолей.