Российская инновационная биотехнологическая компания «Генериум» в сотрудничестве с университетом «Сириус» начала клиническую фазу испытаний препарата для лечения миодистрофии Дюшенна – тяжелого генетического заболевания, преимущественно поражающего детей мужского пола. Информация об этом была представлена членом-корреспондентом РАН Дмитрием Кудлаем в ходе научного мероприятия в Новосибирском государственном университете.
«С „Сириусом“ интереснейшая разработка у „Генериума“ есть по болезни Дюшенна. Это проект персонализированной медицины, здесь технолог становится врачом. <…> Он на стадии клинических исследований, это генная терапия. Это наша оригинальная разработка», – заявил он ТАСС. В ГРЛС информации о клинических испытаниях (КИ) препарата от миодистрофии Дюшенна нет.
Проект, реализуемый в парадигме персонализированной медицины, представляет собой оригинальную разработку в области генной терапии. Метод основан на доставке здоровой копии гена с помощью вирусного вектора в организм пациентов с нарушенной генетической структурой. Данный подход рассматривается как перспективный для лечения генетически обусловленных патологий.
Миодистрофия Дюшенна характеризуется прогрессирующей мышечной дегенерацией, начинающейся в раннем возрасте. На текущий момент заболевание считается неизлечимым, а существующие методы терапии направлены исключительно на замедление патологического процесса. Начало клинических испытаний нового препарата может стать значимым шагом в развитии эффективных методов лечения данного заболевания.
Согласно озвученным ранее данным, речь идет о препарате аталурен. Как сообщали в «Сириусе» в 2024 году, производство его фармсубстанции будет налажено на площадке на территории университета. Там же будут выпускать субстанции еще двух «орфанных» лекарств – селексипага и рисдиплама.