В Московской области впервые в России начали применять таргетную терапию муковисцидоза у детей от 2 лет. Отделение муковисцидоза Научно-исследовательского клинического института детства (НИКИ детства) приступило к лечению пациентов препаратом «Трикафта» в гранулированной форме. Незарегистрированную форму препарата в Российской Федерации дети получают благодаря фонду «Круг добра».
В 2025 году 39 детей в возрасте от 2 до 6 лет в Московской области начнут получать эту терапию. Ранее, с 2022 года, таргетное лечение было доступно только детям старше 6 лет.
«В рамках дневного стационара в отделении муковисцидоза НИКИ детства ведется тщательный контроль эффективности и безопасности препарата. Уже через 2 недели приема у пациентов зафиксировано значительное снижение уровня хлоридов в поте до нормальных и пограничных значений. Все пациенты, которые начали получать препарат, будут регулярно проходить контрольные обследования раз в 3 месяца», – рассказала директор НИКИ детства Нисо Одинаева.
Профессор Елена Кондратьева, руководитель Центра наследственных заболеваний легких, подчеркнула важность раннего начала таргетной терапии. Она отметила, что это позволяет значительно увеличить продолжительность жизни пациентов и дает возможность восстановить функцию органов.
Поставки гранулированной формы «Трикафты» для детей от 2 до 5 лет были одобрены «Кругом добра» в апреле прошлого года после подтверждения от производителя Vertex Pharmaceuticals о готовности поставлять препарат в Россию.