Travere Therapeutics обратится в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) с просьбой одобрить препарат для лечения редкого заболевания почек Filspari (спарсентан), несмотря на то что он не достиг первичной конечной точки в основном испытании. Препарат предназначен для лечения фокального сегментарного гломерулосклероза (FSGS), это форма гломерулонефрита, для которой характерно повреждение клубочков почек – гломерул.
В ходе исследования третьей фазы DUPLEX (NCT03493685) Filspari не достиг первичной конечной точки (достижение определенной скорости клубочковой фильтрации в почках у пациентов). Тем не менее, как выяснилось, препарат снизил протеинурию в среднем на 50% через 2 года.
Travere заявляет, что планирует использовать показатель протеинурии в качестве конечной точки для запроса одобрения FDA, ссылаясь на то, что снижение протеинурии в течение 24 месяцев тесно связано со снижением риска почечной недостаточности.
Также Filspari, который работает путем блокирования рецепторов двух белков, называемых эндотелином и ангиотензином II, ранее уже получил одобрение для лечения другого заболевания почек, называемого IgA-нефропатией (IgAN), в сентябре 2024 года. Если он получит расширение маркировки, это будет первый препарат, одобренный специально для лечения FSGS.
