Компания Sarepta Therapeutics сообщила, что подросток с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) умер во время прохождения тщательно контролируемой генной терапии Elevidys. Смерть наступила из-за острой печеночной недостаточности. В организации не исключают, что осложнение могло возникнуть из-за применения препарата. После этого заявления акции компании упали более чем на 25%, пишет Associated Press.
По информации агентства, это первый случай смерти пациента, связанный с применением Elevidys. Лечение генной терапией прошли около 800 человек. Среди них — не только участники клинических испытаний, но также люди, которые приобрели препарат уже после его выхода на рынок.
Острая печеночная недостаточность — в целом известный побочный эффект. Кроме того, незадолго до смерти у 16-летнего пациента диагностировали цитомегаловирусную инфекцию, которая могла сказаться на состоянии печени погибшего. Вместе с тем такие случаи ранее не наблюдалась при терапии Elevidys. Сейчас компания собирает все данные. Она также намерена обновить инструкцию по применению препарата.
В 2023 году эксперты Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ставили под сомнение эффективность экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна Sarepta Therapeutics. Производитель пытался тогда добиться ускоренного одобрения препарата в статусе орфанного (редкого).
FDA одобрило Elevidys в 2024 году. В результате американцам впервые стала доступна генная терапия от МДД, которая стоит $3,2 млн. Регуляторы других стран пока не принимали решений.