Американская биотехнологическая компания, разрабатывающая препараты для борьбы с наследственными заболеваниями и заболеваниями крови, Sangamo Therapeutics серьезно пострадала, потеряв в конце 2024 года партнера в лице Pfizer. Новый альянс с фармгигантом Eli Lilly в некоторой степени смягчит ее потери. Компании заключили лицензионное соглашение на поставку геномных лекарств для заболеваний центральной нервной системы (ЦНС). Сделка предусматривает для Sangamo общие выплаты на сумму $1,4 млрд, а также авансовый платеж в размере $18 млн, пишет Fierce Biotech.
В рамках соглашения Eli Lilly получит права на запатентованный Sangamo нейротропный аденоассоциированный вирусный (AAV) капсид STAC-BBB, разработанный для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки геномных препаратов для лечения заболеваний ЦНС. STAC-BBB позиционируется как улучшенная альтернатива стандартным аденовирусным векторам, так как способен проникать в ЦНС через гематоэнцефалический барьер при использовании в составе препаратов для внутривенного введения.
Согласно условиям сделки, Sangamo будет отвечать за завершение передачи технологии капсида STAC-BBB. В свою очередь, Eli Lilly займется всеми последующими исследованиями, разработками, взаимодействием с регулирующими органами, производством и коммерциализацией любых продуктов генной терапии, которые будут созданы. Sangamo получит первоначальный платеж в размере $18 млн от Lilly. Кроме того, она может заработать еще до $1,4 млрд в виде дополнительных сборов и платежей за достижение определенных этапов по пяти потенциальным мишеням для лечения неврологических заболеваний, а также многоуровневые роялти от чистых продаж продуктов.
Sangamo начала 2025 год с обвала акций, вызванного срывом сделки с Pfizer по генной терапии гемофилии А. Компания рассчитывала получить в рамках этого соглашения до $220 млн. Решение Pfizer привело к падению стоимости акций Sangamo: 31 декабря 2024 года они упали на 56%, до $1,02 за акцию.
Eli Lilly стала третьей компанией, сотрудничающей с Sangamo Therapeutics в разработке STAC-BBB. Ранее этим перспективным активом заинтересовались Astellas и Roche, которые лицензировали его для разработки по определенным показаниям. Eli Lilly также уже имела опыт сотрудничества с Sangamo Therapeutics через свою дочернюю компанию Prevail Therapeutics.
Заболевания ЦНС представляют собой группу состояний, которые поражают головной или спинной мозг. К ним относятся нейродегенеративные заболевания, такие как болезнь Альцгеймера и рассеянный склероз, а также инфекции и опухоли. Лечение заболеваний ЦНС остается чрезвычайно сложной задачей, поскольку гематоэнцефалический барьер является серьезным препятствием для доставки лекарств.
