Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило промежуточную стадию испытаний генной терапии Rocket Pharmaceuticals из-за смерти пациента. Это произошло в ходе ключевого исследования II фазы терапии RP-A501, которую биотехнологическая компания разрабатывает для лечения болезни Данона (редкое генетическое заболевание, относящееся к лизосомальным болезням накопления, которое поражает сердце, мышцы, сетчатку и мозг).
У пациента развился синдром капиллярной утечки (СКУ) после введения нового экспериментального иммуносупрессивного агента в рамках программы AAV9-Danon. Пациент скончался от острой системной инфекции. Rocket Pharmaceuticals добровольно приостановила дозирование. FDA официально остановило исследование для полной оценки рисков.
Как сообщили в пресс-службе Rocket, компания сотрудничает с FDA, Независимым комитетом по мониторингу данных (DSMB), а также клиническими исследователями и научными экспертами. Производитель отметил, что стремится обеспечить безопасность всех пациентов исследования и возобновит его как можно скорее.
Аналитики Jefferies считают, что смерть пациента и приостановка исследований окажут некоторое давление на финансы Rocket. По их мнению, «компании необходимо контролировать расход денежных средств». Согласно их оценке, Rocket тратит от $40 до $50 млн в квартал. В своем пресс-релизе во вторник Rocket отметила, что по итогам первых 3 месяцев текущего года у нее было $318,2 млн в виде наличных, эквивалентов денежных средств и инвестиций, что дает ей возможность продержаться до 2027 года.
