Биотехнологическая компания Thermosome GmbH получила статус Orphan Drug Designation для своего препарата THE001 (DPPG2-TSL-DOX) – термочувствительной липосомальной формы доксорубицина, предназначенной для лечения саркомы мягких тканей. Соответствующее одобрение выдали Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и агентство по оценке лекарственных препаратов на их соответствие требованиям, изложенным в Европейской фармакопее (EMA).
Такое решение регуляторы приняли на основе обнадеживающих данных I фазы клинических испытаний, которые подтвердили безопасность и перспективную эффективность новой терапии. Препарат THE001 использует технологию локального высвобождения под воздействием гипертермии. Это позволяет достичь 15-кратного увеличения концентрации активного вещества (доксорубицина) в опухоли и помочь преодолеть резистентность к стандартной химиотерапии, минимизировав системные побочные эффекты.
Исследования показали, что препарат хорошо переносится пациентами с местнораспространенной или метастатической саркомой, в том числе ранее лечившимися обычным доксорубицином. При этом серьезных побочных эффектов, связанных с липосомальной формулой, не было зафиксировано.
«Мы рассматриваем статус орфанного препарата в США как нормативное подтверждение потенциала нашего инновационного подхода к саркоме мягких тканей», – заявил Паскаль Швейцер, соучредитель, главный исполнительный директор и главный финансовый директор Thermosome.
Компания планирует расширить клинические испытания и рассматривает возможность стратегического партнерства для дальнейшего продвижения препарата на мировой рынок, особенно в США.
