Директор RWE-исследований Биофарма компании AstraZeneca, Россия Юлия Незаметдинова – о важности оценки реального применения уже допущенных на рынок препаратов
Перед выводом инновационного препарата на рынок каждая фармацевтическая компания проводит его исследования на протяжении 10–15 лет, чтобы удостовериться в безопасности и эффективности препарата. Однако в процессе клинической практики иногда открываются новые показания к применению или выявляются ранее неизвестные побочные эффекты. Эти важные аспекты могут быть обнаружены в рамках исследований реальной клинической практики (Real World Evidence – RWE), значимость которых набирает обороты во всем мире. Для начала давайте разберемся с основными концепциями и определениями, которые широко используются в отношении этих исследований.
Под Real World Data (RWD) понимаются данные, относящиеся к здоровью пациентов или оказанию медицинской помощи, собираемые из разных источников. В качестве примеров таких источников эксперты FDA приводят электронные медицинские карты; счета, выставленные медучреждениями и аптеками; реестры препаратов, медицинской продукции и заболеваний; данные, полученные пациентами в домашних условиях, собранные из мобильных устройств и других источников.
В свою очередь, Real World Evidence – это клинические данные об использовании различных препаратов и медицинских изделий, их потенциальных преимуществах и рисках нежелательных эффектов. Эти данные получают путем анализа RWD. RWE могут быть получены из разных исследований и анализов, включая рандомизированные испытания, обсервационные ретроспективные и проспективные исследования.
Важно отметить слово «реальные» в обоих терминах. «Реальность» подразумевает два аспекта. Во-первых, речь идет о данных, полученных в реальных условиях применения – в противоположность научному эксперименту, то есть клиническому исследованию, в котором условия устанавливаются исследователем. Второй важный аспект состоит в том, что лекарство или медицинское изделие уже допущено на рынок, то есть возможно его применение вне программ клинической разработки.
Путь лекарства от молекулы до потребителя занимает около 15 лет, в течение которых препарат проходит множество этапов – от разработки до клинических исследований (КИ), подтверждающих его безопасность и эффективность. Если результаты КИ оказываются положительными, препарат получает регистрацию и выходит на рынок.
Однако в ходе уже клинической практики может выясниться, что лекарство приносит дополнительные выгоды. В этом как раз помогают исследования реальной клинической практики. Например, исследования показали, что использование метформина у пациентов с диабетом II типа не только улучшает контроль уровня глюкозы, но и снижает риск сердечно-сосудистых заболеваний на 20%, о чем свидетельствуют данные, опубликованные в Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism.
Также в процессе клинической практики может выясниться, что у препарата возникают побочные эффекты, которые не были выявлены в ходе клинических исследований. Это происходит из-за того, что экспериментальные условия клинических исследований ограничивают разнообразие пациентов.
Для проведения RWE-исследований анализируются данные о состоянии здоровья пациентов на фоне терапии. Учитывается не только основной диагноз, но и сопутствующие состояния, чтобы понять, как и при каких условиях терапия приносит наибольшую пользу.
В результате появляются дополнительные данные, в том числе о том, как лекарство встроилось в клиническую практику. Благодаря полученным результатам можно, например, скорректировать диагностический маршрут пациента, порядок назначения и применения лекарственного средства. В процессе исследований реальной клинической практики иногда открываются новые показания для применения препаратов, именно поэтому развитие RWE в России в том числе может ускорить развитие российских фарминноваций.
Исследования реальной клинической практики также позволяют оценить распространенность сочетанных патологий, уровень и качество диагностики, количество не охваченных диагностикой пациентов. Благодаря этим данным можно улучшить организацию медицинской помощи, расширить клинические рекомендации и оценить эффективность использования ресурсов здравоохранения. Например, дать рекомендации по переводу пациентов на препарат, использование которого обеспечивает более длительную ремиссию, а значит, снижает количество обращений к врачам, что в конечном итоге влияет на затраты здравоохранения и улучшает качество жизни пациента.
Рынок решений по сбору данных для RWE-исследований активно развивается. Ожидается, что к 2025 году объем данного рынка вырастет до $2,34 млрд. Однако Россия только начинает этот путь, и законодательство для регулирования таких исследований находится в стадии разработки.
для проведения RWE-исследований анализируются данные о состоянии здоровья пациентов на фоне терапии
К примеру, мы участвуем в нескольких инициативных проектах, направленных на реализацию исследований реальной клинической практики в России. В нашем исследовании «Приоритет-ХСН», завершившемся осенью 2023 года, анализировались данные 20 тыс. амбулаторных пациентов с хронической сердечной недостаточностью из 8 федеральных округов и 50 регионов РФ. Результаты промежуточного анализа данных 6,5 тыс. пациентов были опубликованы в «Российском кардиологическом журнале». Надеемся, в будущем этот проект поможет создать портрет пациента и улучшить методики лечения.
В настоящий момент в процессе реализации исследование «Приоритет-ХБП», в рамках которого будет оцениваться распространенность хронической болезни почек у пациентов с артериальной гипертензией. Кроме того, ведется наблюдательное многоцентровое исследование для оценки активности и особенностей течения системной красной волчанки у российских пациентов.
Также проходит набор пациентов в программу исследований «Парус», цель которой – установить клинико-демографические особенности пациентов с различными формами бронхиальной астмы. Мы надеемся, что ее результаты станут толчком для усовершенствования диагностики и методов терапии бронхиальной астмы разной степени тяжести.
При этом развитие RWE-исследований в России сопряжено с преодолением некоторых вызовов. Например, на данный момент российское медицинское сообщество недостаточно осведомлено о потенциале исследований реальной клинической практики. Необходимо повышать уровень информированности врачей и формировать законодательную базу для обеспечения эффективной работы в этой области.
Поскольку исследования реальной клинической практики становятся неотъемлемой частью современной медицины, они открывают новые пути для инновационных методов лечения – это становится еще одним способом улучшить качество предоставляемой медицинской помощи и, как следствие, повлиять на улучшение качества жизни российских пациентов.
