Благотворительный фонд «Круг добра» изменил показания к применению препаратов восоритид, одевиксибат и мараликсибат для терапии ахондроплазии и прогрессирующего семейного внутрипеченочного холестаза (ПСВХ). Теперь восоритид будет доступен для детей в неонатальном периоде, а одевиксибат — вне зависимости от типа заболевания. Изменения были внесены на экспертном совете фонда, сообщили в пресс-службе организации.
В фонде пояснили, что восоритид применяют для терапии ахондроплазии (наиболее распространенная форма непропорциональной низкорослости, вызванной генетической мутацией, которая нарушает нормальное развитие костей). Ранее фонд обеспечивал препаратом детей старше 2 лет.
Однако клинические проявления ахондроплазии развиваются уже во внутриутробном периоде. В связи с этим встал вопрос о целесообразности начала лечения с младенческого возраста, сразу после постановки генетически подтвержденного диагноза.
Согласно результатам новых клинических исследований, восоритид имеет благоприятный профиль безопасности при введении пациентам и в неонатальном периоде. Назначение детям с ахондроплазией терапии с рождения принесет очевидную пользу от дополнительных 2 лет лечения.
Кроме того, эксперты решили внести изменения в перечень категорий детей, которым показано назначение препаратов одевиксибат и мараликсибат. Оба средства применяют для терапии ПСВХ (группа наследственных заболеваний, которые манифестируют в неонатальном периоде или в раннем детстве, характеризуются холестазом вследствие нарушения вывода из организма желчных кислот и других компонентов желчи, приводят к циррозу печени).
В октябре 2024 года одевиксибат включили в перечень лекарств, которые фонд закупает для пациентов в возрасте от 6 месяцев с ПСВХ 1-го и 2-го типов. Экспертный совет фонда решил убрать ограничение по типам заболеваний в связи с появлением новых данных о применении препарата, экспертный совет предложение поддержал.
Что касается мараликсибата: в отличие от одевиксибата, он не зарегистрирован в России и показан детям в возрасте от 3 месяцев, имеющих подтвержденный диагноз ПСВХ. Теперь врачи получат выбор при назначении того или иного препарата, что положительно скажется на терапии детей с ПСВХ с учетом индивидуальных особенностей заболевания.
Президент РФ Владимир Путин подписал указ о создании фонда «Круг добра» в январе 2021 года. Его приоритетной задачей является в том числе реализация дополнительного механизма организации и финансового обеспечения лекарствами и медизделиями детей с жизнеугрожающими и редкими заболеваниями. Перечень заболеваний фонда насчитывает 100 наименований. Объем средств, направленных на помощь подопечным, за 4 года существования организации составил более 413,4 млрд рублей.
