Российская биотехнологическая компания Biocad планирует зарегистрировать ANB-002 (арвенакоген санпарвовек), первый отечественный оригинальный препарат для генной терапии гемофилии В, уже в начале 2026 года. Об этом заявил вице-президент компании Валентин Додонов на форуме научных коммуникаторов SciComm 2025 Neva в Санкт-Петербургском государственном университете. Его слова процитировал ТАСС.
«Мы входим в новую нишу для нас — это генетические препараты. Сейчас у нас в разработке более шести препаратов, и первый в России генетический препарат для лечения гемофилии B будет зарегистрирован в начале следующего года», — сообщил Додонов.
По его словам, однократное введение препарата позволит скорректировать выработку фактора свертывания, что может привести к длительной ремиссии.
В середине апреля в Biocad сообщили, что компания подала документы в Минздрав России для регистрации первой в стране оригинальной разработки для генной терапии гемофилии В. Генотерапевтический препарат получил международное непатентованное наименование арвенакоген санпарвовек. Сообщалось, что инвестиции в его создание и исследования превысят 3 млрд рублей.
Разработка лекарства началась более 7 лет назад с создания платформенной технологии GeneNext, которая позволяет производить рекомбинантные AAV-векторы. Работу над платформой запустили в 2016 году, в 2018-м Biocad приступил к разработке генной терапии для гемофилии B. В 2024 году Минздрав РФ выдал Biocad разрешение на проведение III фазы клинического исследования.
Гемофилия В (также известная как болезнь Кристмаса) — редкое наследственное заболевание системы свертывания крови, вызванное дефицитом фактора IX (FIX). Патология проявляется повышенной кровоточивостью. Это могут быть спонтанные кровотечения, а также кровотечения, вызванные травмами или хирургическими вмешательствами. В России по состоянию на 2023 год было зарегистрировано 1354 пациента с этим диагнозом.
