Американская биофармацевтическая компания Sarepta Therapeutics заявила, что не будет выполнять требование Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) о приостановке всех поставок препарата «Элевидис» для лечения редкой формы мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) после смерти третьего пациента, получавшего одно из лекарств компании. Этот шаг стал одним из последних в череде событий, которые на протяжении нескольких недель негативно сказывались на акциях компании и недавно вынудили ее уволить 500 сотрудников. Решение компании также поставило под сомнение будущую доступность «Элевидис» — ее главного продукта.
В заявлении FDA говорится, что представители регулятора встречались с Sarepta Therapeutics и потребовали приостановить все продажи, но «компания отказалась». Агентство обладает полномочиями по изъятию препаратов с рынка, однако эта процедура может затянуться на месяцы или даже годы. На практике FDA обычно ограничивается неофициальным запросом, который компании, как правило, выполняют добровольно.
«Хотя мы стремимся обеспечить доступ к лекарствам для неудовлетворенных медицинских потребностей, безопасность пациентов остается нашим приоритетом, и мы будем действовать незамедлительно при выявлении серьезных рисков», — заявил глава FDA Марти Макари.
В Sarepta Therapeutics, в свою очередь, указали на отсутствие побочных эффектов от «Элевидис» у больных, сохранивших двигательные функции. «Основываясь на нашей комплексной научной интерпретации данных, которая не выявила никаких новых или изменившихся сигналов безопасности у амбулаторных пациентов, мы продолжим поставки препарата „Элевидис” амбулаторным пациентам», — заявили в компании.
На прошлой неделе Sarepta Therapeutics сообщила о гибели пациента, принимавшего участие в ранней стадии исследования генной терапии SRP-9004 для лечения конечностно-поясной мышечной дистрофии (КПМД). Кроме того, FDA расследует два случая смерти пациентов после развития острой печеночной недостаточности в течение 2 месяцев после одноразового приема «Элевидис». Оба случая произошли у пациентов с МДД, которые не могли ходить. Агентство определило параметры расследования, сосредоточив внимание на применении препарата у неамбулаторных пациентов.
Уровень предупреждения о гепатотоксичности для средства был повышен до категории «черного ящика» (black box warning) — наиболее строгого предупреждения, предусмотренного системой маркировки лекарств в США, при возникновении серьезных побочных реакций или особых проблем, особенно тех, которые могут привести к смерти или серьезным травмам.
«Элевидис» — единственный препарат генной терапии, одобренный FDA для пациентов с МДД. Компания получает более половины своей выручки от продаж этого препарата. Впервые он был одобрен в 2023 году в рамках ускоренного процесса рассмотрения агентством (система, которая позволяет выводить на рынок терапии до завершения окончательных испытаний). Решение было принято из-за способности препарата повышать выработку у пациентов дистрофина — белка, отсутствующего у людей с мышечной дистрофией. Однако ранние испытания «Элевидис» не показали, что он замедляет болезнь.
Терапия получила широкое полное одобрение в США в 2024 году, после того как высокопоставленный чиновник FDA преодолел возражения сотрудников агентства против лекарства. Регулятор полностью одобрил препарат для пациентов, которые все еще могут ходить, а также выдал ускоренное одобрение для пациентов, которые не могут ходить, например, для пожилых пациентов, страдающих этим заболеванием в течение многих лет.
