Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Dawnzera (МНН донидалорсен) американской биотехнологической компании Ionis, предназначенный для предотвращения отеков у пациентов с редким генетическим заболеванием. Речь о наследственном ангионевротическим отеке (НАО) у взрослых и детей старше 12 лет, сообщает Reuters.
При НАО сильно отекают разные части тела — конечности, гениталии, брюшная полость, лицо и гортань, что может привести к удушью. В Соединенных Штатах этим заболеванием страдают около 7 тыс. человек.
Dawnzera предотвращает приступы за счет снижения уровня белка прекалликреина, вызывающего отек и воспаление. Препарат вводят самостоятельно путем подкожной инъекции раз в 4 или 8 недель. Как показали исследования, средство снижает ежемесячные приступы на 81% по сравнению с плацебо.
Новинка поступит в продажу в США в ближайшие дни по цене $57,5 тыс. за дозу.
Ранее еще один фармпроизводитель, KalVista Pharmaceuticals, вывел на рынок препарат Ekterly (себетралстат) для купирования острых приступов НАО — первый принимаемый перорально.
