Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Modeyso (дордавипрон) от международной фармкомпании Jazz Pharmaceuticals. Средство предназначено для лечения рецидивирующей диффузной глиомы с мутацией H3 K27M, редкой и агрессивной опухоли мозга, у взрослых и детей от года. По данным регулятора, это первая системная терапия, одобренная для заболевания.
Ожидается, что Modeyso поступит в продажу в США в ближайшие недели. Компания заявила, что планирует сотрудничать с врачами и сторонниками лечения, чтобы сделать лечение доступным как можно скорее.
Диффузная срединная глиома — редкая и очень агрессивная опухоль головного мозга, которая обычно возникает в детском возрасте. Она характеризуется быстрым ростом и инфильтративным распространением, что затрудняет хирургическое удаление. По данным Национальных институтов здравоохранения США, в Штатах с этой опухолью живут около 3940 человек.
До этого одобрения не существовало других методов лечения этого заболевания, одобренных FDA. При этом пациенты с диффузной глиомой традиционно имеют крайне неблагоприятный прогноз. Стандартная терапия ограничивается лучевой терапией (которая дает лишь временный эффект) и паллиативной помощью.
Jazz Pharmaceuticals приобрела препарат в марте, купив американскую биотехнологическую компанию Chimerix за $935 млн. В объявлении, сопровождающем сделку, компания заявила, что дордавипрон имеет патентную защиту, распространяющуюся до 2037 года.
«В случае одобрения дордавипрон может быстро стать стандартом лечения редкого онкологического заболевания, а также обеспечить устойчивый доход», — заявил тогда генеральный директор Jazz Брюс Козадд.