Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Wayrilz (рилзабрутиниб) для лечения иммунной тромбоцитопении (ИТП), сообщает пресс-служба разработавшей средство французской компании Sanofi.
ИТП представляет собой редкое аутоиммунное заболевание, при котором иммунная система разрушает тромбоциты — элементы крови, отвечающие за ее свертываемость. Заболевание проявляется повышенной кровоточивостью, появлением синяков и гематом. В Соединенных Штатах им страдают 25 тыс. человек.
Wayrilz — пероральный ингибитор тирозинкиназы Брутона (BTK), который помогает устранить основные причины ИТП посредством мультииммунной модуляции, при которой воздействие происходит сразу на несколько звеньев иммунной системы.
«Традиционно лечение ИТП сосредоточено на восстановлении тромбоцитов и снижении риска кровотечения, что в некоторых случаях приводит к неадекватному ответу на терапию или неприемлемым осложнениям. Wayrilz может стать новым вариантом лечения для пациентов, в том числе тех, для кого неэффективны стероиды или кому не помогли существующие методы», — отметил профессор Гарвардской медицинской школы Дэвид Кутер.
Пациенты, получавшие Wayrilz, сообщили об общем улучшении на 10,6 балла по девяти показателям качества жизни по сравнению с 2,3 балла в группе плацебо.
«Иммунная тромбоцитопения дает как физическую, так и эмоциональную нагрузку, влияя на разные аспекты повседневной жизни. Мы рады, что появился новый вариант лечения, который облегчит пациентам и их семьям постоянное напряжение, связанное с этим заболеванием», — отметила президент Ассоциации поддержки пациентов с тромбоцитарными расстройствами Кэролайн Круз.