Компания Novartis получила одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) на новую версию Zolgensma — Itvisma (онасемноген абепарвовец). Генно-терапевтический препарат предназначен для лечения детей от 2 лет, подростков и взрослых, страдающих спинальной мышечной атрофией (СМА) с подтвержденной мутацией в гене SMN1.
Оба препарата работают по одинаковому принципу, но Itvisma вводится непосредственно в центральную нервную систему посредством инъекции в область спинного мозга, тогда как Zolgensma внутривенно. Благодаря этому Itvisma может применяться у пациентов с большей массой тела в более концентрированной дозе.
СМА — редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, вызванное мутацией или отсутствием гена SMN1, отвечающего за выработку белка SMN. Он необходим для осуществления мышечной функции, включая дыхание и глотание. Itvisma разработан для устранения генетической первопричины СМА с помощью однократной фиксированной дозы, которую не нужно корректировать с учетом возраста или веса больного. Заменяя ген SMN1, Itvisma улучшает двигательную функцию и стабилизирует состояние пациентов независимо от истории лечения.
Представитель Novartis сообщил изданию Fierce Pharma, что оптовая цена Itvisma составляет $2,6 млн. По словам представителя, при такой цене однократная терапия обходится на 35-46% дешевле, чем существующие схемы лечения, требующие постоянного приема в течение 10 лет.
«Способ введения однократной дозы генной заместительной терапии может означать гораздо больше, чем то, что измеряется цифрами по функциональной шкале — он может означать большую независимость и свободу в повседневной жизни», — сказал президент Cure SMA Кеннет Хобби.
В Соединенных Штатах со спинальной мышечной атрофией живут около 9 тыс. человек, большинство из них — дети старшего возраста, подростки и взрослые. Учитывая более широкую популяцию пациентов, Novartis прогнозирует Itvisma многомиллиардные продажи. Для сравнения: продажи одобренной только для маленьких детей Zolgensma в прошлом году достигли $1,2 млрд, что сделало ее самым продаваемым препаратом генной терапии в мире.
