Российский «Герофарм» получил регистрационное удостоверение на препарат «Аталурен» для лечения миодистрофии Дюшенна. Он стал первым российским дженериком оригинального препарата Translarna (аталурен), выпускаемого ирландской биофрамацевтической компанией PTC Therapeutics, сообщили GxP News в пресс-службе «Герофарм».
Миодистрофия Дюшенна (МДД) — орфанное наследственное заболевание, при котором в организме нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для правильной работы мышц. Недостаточное количество дистрофина приводит к потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности, повышающих риск летального исхода. Заболевание диагностируется в детском возрасте и встречается в основном у мальчиков с частотой один случай из 3,5 тыс. По данным на прошлый год, в России зарегистрировано около 2 тыс. пациентов с МДД. Вылечить болезнь нельзя, однако ее развитие можно замедлить.
Клинические исследования биоэквивалентности «Аталурен» с участием 100 человек показали его полную идентичность оригиналу, подчеркнули в пресс-службе. Препарат помогает организму синтезировать дистрофин, замедляя разрушение мышечной ткани, при этом демонстрирует благоприятный профиль безопасности и переносимости.
«Аталурен» будет выпускаться в России по полному циклу в дозировках 125, 250 и 1 тыс. мг. Препарат показан ходячим пациентам от 2 лет с подтвержденной нонсенс-мутацией, вызывающей МДД.
Оригинал Translarna закупается фондом «Круг добра». Препарат стоимостью 3,5 млн рублей (в дозировке 1 тыс. мг №30) занимает 8 место рейтинга самых дорогих лекарств в РФ по версии IT-компании «Курсор». В начале этого года также стало известно, что еще одна российская компания — «Генериум» — начала клинические испытания генного препарата от миодистрофии Дюшенна.