В России началась инновационная терапия мукополисахаридоза II типа (синдром Хантера) — интрацеребровентрикулярное введение препарата идурсульфаза бета, сообщается в телеграм-канале фонда «Круг добра». Отмечается, что Россия стала второй страной после Японии, где доступна подобная терапия.
Установку специальной порт-системы Оммайя и саму процедуру провели в Российской детской клинической больнице. Интрацеребровентрикулярное введение подразумевает, что необходимый для лечения фермент, расщепляющий сложные углеводы, вводится непосредственно в желудочки головного мозга. Ранее пациенты получали препарат внутривенно.
Как отмечается в сообщении, ноу-хау призвано помочь детям с тяжелой формой заболевания, при которой стандартная ферментозаместительная терапия не способна остановить прогрессирующее поражение головного мозга. Причина в том, что при внутривенном введении фермент не может преодолеть барьер между кровью и мозгом.
Идурсульфаза бета в виде раствора для интрацеребровентрикулярного введения входит в список закупаемых фондом препаратов с июня этого года. Препарат под торговым названием «Хантераза Нейро», выпускаемый южнокорейской GK Biopharma Corporation, представляет ее российский партнер «Нанолек», рассказали в «Круге добра».
Синдром Хантера — орфанное наследственное заболевание, вызванное дефицитом определенного фермента, что приводит к накоплению в клетках сложных углеводов и, как следствие, тяжелым поражениям внутренних органов и центральной нервной системы.