Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус орфанного препарату флоридской компании Adolore BioTherapeutics для лечения эритромелалгии (от греч. erythros — красный, melos — конечность, algos — боль).
«Теперь компания может получить эксклюзивное право на продажу препарата на американском рынке на семь лет, а также на другие льготы, предусмотренные законом об орфанных препаратах. Этот статус будет способствовать ускорению разработки и одобрения препарата, что позволит быстрее сделать его доступным для пациентов», — отметил генеральный директор Adolore Роэлоф Ронген.
Эритрометрия проявляется внезапными приступами сильного жжения, покраснения и отека конечностей, чаще всего стоп и кистей рук. Приступ может длиться несколько часов, а спровоцировать его могут минимальные триггеры — от горячего душа до обычной ходьбы или ношения теплых носков. Лечение обычно включает минимизацию стрессовых факторов и снятие симптомов с помощью ледяных ванн, местных анестетиков и иногда опиоидов.
От эритромелалгии, преимущественно первичной, страдают около 50 тыс. пациентов в США. Это редкое наследственное сосудистое заболевание вызывается мутациями в гене SCN9A, кодирующем натриевые каналы Nav1.7 в сенсорных нервах. Мутации приводят к более легкой активации натриевых каналов, вызывая гипервозбудимость болевых нейронов.
Генная терапия, разработанная Adolore, способна обратить гипервозбудимость, тем самым воздействуя на основную причину заболевания. Доклинические исследования показали эффективность препарата, сопоставимую с опиоидной анальгезией.