Коалиция по защите прав пациентов с редкими заболеваниями призвала увеличить гибкость Центра по оценке и исследованию биологических препаратов (CBER) при Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в одобрении орфанных препаратов. Такое письмо организация 1 апреля 2026 года направила на имена президента США Дональда Трампа, министра здравоохранения Америки Роберта Ф. Кеннеди-младшего, в агентство Medicare и в FDA, передает информагентство Reuters.
По данным коалиции, 84% опрошенных биотехнологических компаний сократили, приостановили или вышли из инвестиций в редкие заболевания из-за отсутствия одобрений лекарств для пациентов с редкими генетическими заболеваниями FDA. Около двух третей заявили, что неопределенность затруднила привлечение капитала за последние 12 месяцев, уточнили там.
В I квартале 2026 года CBER одобрил лишь один орфанный препарат. Тогда как FDA за это время выдало восемь разрешений на такие лекарства.
«Мы считаем, что крайне важно, чтобы FDA выбрало лидера, который понимает уникальные проблемы развития редких заболеваний, а также уважает и ценит взгляды пациентов и врачей», — говорится в письме коалиции.
В начале 2026 года американский медрегулятор представил проект руководства по процедуре одобрения, которая позволила бы FDA официально внедрить метод лечения CRISPR, основанный на геномном редактировании.