Исследователи под руководством Омара Мабрука сообщили, что первые испытания на людях экспериментального препарата BIIB094 (ION859) показали многообещающие результаты. Лекарство способно существенно снижать уровень белка LRRK2 — одного из ключевых факторов развития болезни Паркинсона. Результаты работы опубликованы в научном журнале Nature Medicine. Препарат является совместной разработкой фармкомпаний Biogen и Ionis Pharmaceuticals.
В клиническом исследовании под названием REASON приняли участие 82 пациента. В рамках рандомизированного плацебо-контролируемого испытания участникам вводили препарат напрямую в спинномозговую жидкость. Лечение оказалось в целом безопасным: побочные эффекты были в основном легкими или умеренными и не требовали прекращения терапии.
Анализ показал, что уровень белка LRRK2 у пациентов, получавших препарат, снизился до 59%. При этом эффект наблюдался независимо от наличия генетической мутации, что указывает на потенциально более широкое применение терапии.
Исследователи подчеркивают, что пока речь идет только о ранней стадии испытаний, где оценивались безопасность и биологический эффект, а не клиническое улучшение. Тем не менее результаты подтверждают возможность воздействия на механизмы болезни, а не только на ее симптомы, и открывают путь к разработке новых таргетных методов лечения.
Компания Biogen, которая финансировала исследование, заявила, что готова предоставить обезличенные данные участников исследования квалифицированным научным группам для независимой проверки и последующих исследований.
В прошлом месяце стало известно, что японская фармкомпания Sumitomo Pharma получила разрешение на производство и продажу экспериментального препарата «Амшепри» для лечения болезни Паркинсона. В компании утверждают, что это первый в мире регенеративный и клеточный препарат на основе iPS-клеток, получивший официальное одобрение.
Болезнь Паркинсона — второе по распространенности после болезни Альцгеймера хроническое нейродегенеративное заболевание, при котором гибнут нейроны, вырабатывающие дофамин. Это приводит к серьезным двигательным нарушениям: дрожанию (тремору), мышечной ригидности, замедленности движений (брадикинезии) и расстройству равновесия.
