Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выдало традиционное полное одобрение препарату Filspari (спарсентан) компании Travere Therapeutics для лечения фокально-сегментарного гломерулосклероза (ФСГС) — редкого заболевания почек, от которого в США страдают более 40 000 пациентов. Это первый в истории препарат, специально разработанный для этой патологии. Аналитики Leerink Partners оценивают потенциальный рынок Filspari более чем в $1 млрд.
Препарат показан для снижения протеинурии (избытка белка в моче) у пациентов в возрасте от 8 лет без нефротического синдрома. По оценкам Travere, после одобрения необходимую терапию смогут получить уже более 30 000 американцев. Ранее, в 2023 году, Filspari уже был одобрен для лечения другого заболевания почек — IgA-нефропатии. Годовые продажи препарата в 2025 году выросли на 144% и достигли $322 млн.
По оценке аналитиков Evercore ISI, пиковые продажи Filspari от нового показания (лечение ФСГС) достигнут $1,4 млрд. Продажи препарата при другом заболевании — IgA-нефропатии (IgAN) — составят $800 млн. Travere, в свою очередь, ставит перед собой еще более амбициозную цель. Компания оценивает потенциальный пик продаж Filspari в США в 2016 году более чем в $3 млрд.
Путь к одобрению был непростым. В 2023 году исследование III фазы Duplex, в котором сравнивали применение Filspari и ирбесартана (препарат Sanofi), не достигло своей основной цели — изменения скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) с течением времени, через два года.
Однако лекарство продемонстрировало значительное снижение протеинурии: через 36 недель частичная ремиссия (снижение соотношения белок/креатинин в моче более чем на 40% до уровня не выше 1,5) наступила у 42% пациентов на Filspari против 26% на ирбесартане. Полная ремиссия наблюдалась у 18,5% против 7,5%.
При участии FDA была создана рабочая группа PARASOL, которая пришла к выводу, что протеинурия является более подходящим суррогатным маркером для одобрения препаратов при ФСГС, чем рСКФ. Несмотря на это, рассмотрение заявки Travere было трижды продлено из-за запросов дополнительной информации. В итоге FDA исключило из показаний пациентов с нефротическим синдромом, у которых эффект был менее выражен.
FDA также скорректировало требования к мониторингу функции печени, упростив доступ к препарату. Обновленные клинические рекомендации KDIGO по IgA-нефропатии теперь предлагают использовать Filspari в качестве терапии первой линии. Генеральный директор Travere Эрик Дюбе уверен, что спрос на лекарство продолжит расти даже с появлением новых методов лечения.